关注罕见病,盛世泰科研发新药有望为发性硬化症患者带去福音


今天是第12个国际罕见病日,还记得2014年风靡全球的冰桶挑战赛引发了社会各界对包括渐冻人等罕见病的关注。盛世泰科研发的3.1类新药特立氟胺近期正式启动一致性评价临床试验,对抗与渐冻人相似的多发性硬化症有望为国内多发性硬化症患者带去福音!

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多发性硬化症是最常见的一种中枢神经脱髓鞘疾病,以语言、视力、运动、感觉障碍和脑神经病症为主要表现。有报道称2013年霍普金斯的科学家发现,肌萎缩侧索硬化,也就是我们俗称的渐冻人与多发性硬化症可能存在共同之处。多发性硬化症研究者或许可以与一些相同的延缓肌萎缩侧索硬化恶化的治疗措施相衔接,从而为渐冻人的治疗打开一扇大门。


目前,多发性硬化症在美国患者超过35人,国内患者人数在4—5万,而全球约250。症状通常出现在20—40岁,女性患者数量是男性的2,多数患者处于该病复发期。治疗多发性硬化症的目的是减低与复发有关的持续时间和症状恶化的程度,防止复发的发病率,延迟疾病的积累。

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针对罕见病治疗药物的开发并没有被社会所遗忘。世界多国特别是一些发达国家普遍建立制度鼓励罕见病治疗药物的开发。2013年国家药监局发布[2013]37号文,明确对治疗罕见病的创新药物、仿制药物实行优先审评。

2018年5月22号卫计委将多发性硬化症列入罕见病目录,加快了相关药物的审批流程。因此盛世泰科自主研发的该药品只需要完成在健康人身体上的药物一致性评价就可以申请上市销售了。据盛世泰科CEO余强博士介绍,已经完成的临床预实验效果达标,原料药和制剂水平与原研产品相同,预计今年将完成所有实验内容。目前国内除原研厂家赛诺非的特立氟胺进口以外尚无其他同类产品,盛世泰科的特立氟胺将以与国外原研同样的品质,优惠的价格,为国内多发性硬化症病人解除痛苦。