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盛世泰科的特立氟胺

    最近一项兼具消暑、娱乐、慈善等多功能的冰桶挑战赛愈演愈烈,截止到发稿已经接受超过7000万美元的捐款,其中包含美国总统奥巴马的100美元捐款。希望冰桶挑战在国内网络上的兴起,能够引起社会对包括ALS在内罕见疾病的关注。遗憾的是,ALS尚无治愈方法,只有唯一一种通过FDA 批准的药物,该药物对于减慢疾病进展和延长生存仅有少量作用。
    ALS又称为卢伽雷氏症(Lou Gehrig's disease),1869年由让-马丁·沙可(Jean—Martin Charcot)首次确诊。不过它有个更为形象的俗名——“渐冻人症”,患者会慢慢失去运动神经的控制,在极为缓慢的过程中一点点痛苦地走向死亡,它是一种不可逆的致死性运动神经元疾病。统计表明,自首发症状后,ALS患者的平均生存期为只有3到5年,虽然有些患者生存期长达10余年,但最终难逃呼吸肌麻痹导致的呼吸衰竭。史蒂芬·霍金是世界上最有名的ALS患者,自21岁被诊断罹患ALS以来,这位物理学家已经与病魔整整抗争了半个世纪。
    由于中国在临床上没有完备遗传病登记制度,中国具体的ALS患者数字尚不确定,这使得中国可能存在的数以千万计的像ALS这样的多种罕见病患者都生活在封闭、不为人知的灰色地带。虽然一些罕见病在国外也有药可治,但费用昂贵。比如与ALS有相似性的多发性硬化症(Multiple Sclerosis,MS),去年在欧美国家的研发和销售都取得骄人的成绩。有报道说2013年霍普金斯的科学家发现,ALS与多发性硬化症(Multiple Sclerosis,MS)可能存在共同之处。ALS研究者或许可以与一些相同的延缓MS恶化的治疗措施相衔接,从而为ALS的治疗打开一扇大门。
    时至今日,我们盛世泰科公司还没有被人点名参加冰桶挑战,毫无疑问我们都不是真的名人。然而盛世泰科的员工没有给自己浇冰水,却致力于为中国与ALS相关的,也属于罕见病的多发性硬化症病人送去暖心。今年6月17日,盛世泰科向江苏省药监局递交了治疗多发性硬化症的3.1类新药特立氟胺的临床申请,7月以零补充得到江苏省药监局的受理通知,8月上旬以零瑕疵通过省局和专家们的现场考核,目前已经递交到国家局等待临床审批,争取将来成功首仿,为国内的患者带来福音。